Σοκ προκαλεί σε χιλιάδες ασθενείς αλλά και γονείς παιδιών ΑμεΑ με σπάνια νοσήματα η εξαγγελία του υπουργού Υγείας Αδωνη Γεωργιάδη ότι θα περιορίσει τις δαπάνες για την εισαγωγή φαρμάκων!
Ενώ την ίδια ώρα διαφήμιζε τα ιδιωτικά χειρουργεία σε δημόσια νοσοκομεία, ο Αδωνις Γεωργιάδης προανήγγειλε την αυστηροποίηση των διαδικασιών πρόσβασης σε θεραπείες που εισάγονται για τους Ελληνες ασθενείς μέσω του Ινστιτούτου Φαρμακευτικών Ερευνών και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ), κάνοντας λόγο για σπατάλη από την εισαγωγή πολύ ακριβών φαρμάκων.
Στο πλαίσιο της εμπορευματοποίησης της υγείας που προωθεί η κυβέρνηση, επικαλέστηκε την ανάγκη για περιορισμούς στη διαδικασία εισαγωγής μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης, με σκοπό την εξάλειψη των καταχρήσεων και την αλλαγή των κριτηρίων αξιολόγησης, ειδικά για φάρμακα που έχουν λάβει έγκριση μόνο από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), επισημαίνοντας ότι δεν θα χορηγούνται πλέον τόσο εύκολα, εφόσον δεν έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Η εξαγγελία αυτή του υπουργού προκαλεί εύλογη ανησυχία και αγανάκτηση σε χιλιάδες ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, οι οποίες στην πλειονότητά τους είναι πολύπλοκες, χρόνιες και εκφυλιστικές, με υψηλή θνησιμότητα και αυξημένη νοσηρότητα.
Ανάμεσα σε αυτούς που ανησυχούν είναι οι γονείς παιδιών ΑμεΑ με το σπάνιο σύνδρομο Rett, οι οποίοι περιμένουν εδώ και μήνες να εγκριθούν η εισαγωγή και η χορήγηση ενός νέου φαρμάκου που κυκλοφορεί ήδη στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής και στον Καναδά. Το σύνδρομο Rett, για όσους δεν γνωρίζουν, αποτελεί μια περίπλοκη γενετική νευρολογική διαταραχή, που εμφανίζεται συνήθως σε κορίτσια, επηρεάζοντας την επικοινωνία και τις κινήσεις του σώματος. Συνδέεται δε με νοητική υστέρηση και κινητική αναπηρία. Σήμερα η αντιμετώπιση του συνδρόμου περιλαμβάνει φυσικοθεραπεία, εργοθεραπεία, λογοθεραπεία, υδατοθεραπεία, μουσικοθεραπεία και χρήση φαρμάκων μόνο για την αντιμετώπιση επιληπτικών κρίσεων. Ομως η επιστήμη προχωρά. Εχοντας κάνει μελέτες, πειράματα και κλινικές δοκιμές, οι επιστήμονες προετοιμάζονται προσεκτικά για τη γονιδιακή θεραπεία.
Τα εμπόδια
Προς το παρόν, το φάρμακο που είναι διαθέσιμο και εγκεκριμένο από τον αμερικανικό οργανισμό FDA είναι η ουσία Trofinetide, που αναμένεται με αγωνία από τους γονείς κοριτσιών με Rett να εγκριθεί από τον Ελληνικό Οργανισμό Φαρμάκων και να δοκιμαστεί, εφόσον οι θεράποντες ιατροί το επιτρέψουν. Εμπόδιο, όμως, σε αυτή την εξέλιξη ζωής και θανάτου εμφανίζεται η προαναγγελία του Αδωνη Γεωργιάδη για «μπλόκο» στην εισαγωγή των φαρμάκων, με τους γονείς των παιδιών με το συγκεκριμένο σύνδρομο να φοβούνται πως η πρόθεση του υπουργού θα αποτελέσει τροχοπέδη στην αντιμετώπιση της σπάνιας ασθένειας των βλασταριών τους!
Η Αννα Σασσάλου, μητέρα της επτάχρονης Σοφιλένιας που πάσχει από το σύνδρομο Rett, μίλησε στην «Espresso», εξηγώντας την ανάγκη εισαγωγής του φαρμάκου που χορηγείται ήδη σε παιδιά στις ΗΠΑ και στον Καναδά με ικανοποιητικά αποτελέσματα. «Η ουσία είναι η Trofinetide και μπορεί να συμβάλει θετικά στο σύνδρομο Rett, όσον αφορά κάποια θέματα των χεριών και των ποδιών που χτυπούν έντονα τα παιδιά μας. Περιμένουμε να εγκριθεί από τον ΕΟΦ και οι γιατροί να το δώσουν στα παιδιά μας» μας εξηγεί η κυρία Σασσάλου που μένει στη Βέροια.
«Η μικρή μου χρειάζεται καθημερινά φυσιοθεραπείες, εργοθεραπείες, λογοθεραπείες και υδροθεραπείες. Αυτές είναι οι θεραπείες που χρειάζεται για να υπάρχει μια συντήρηση του συνδρόμου. Αν η κατάστασή της είναι καλή, οποιοδήποτε φάρμακο λάβουμε θα έχει καλύτερα αποτελέσματα» τονίζει χαρακτηριστικά!
Ως προς το φάρμακο του οποίου η έγκριση αναμένεται από τα Χριστούγεννα, όταν ο θεράπων ιατρός της κόρης της υπέβαλε σχετικό αίτημα στον ΕΟΦ, επισημαίνει: «Στο εξωτερικό υπάρχει μόνο και έχει αρχίσει να δίνεται στα παιδιά Rett -απ’ όσο γνωρίζω- στην Αμερική. Δεν είμαι σίγουρη για την Ευρώπη. Γνωρίζω ότι υπάρχει στην Αμερική και στον Καναδά, γιατί έχω μιλήσει με οικογένειες που ήδη έχουν αρχίσει να το δίνουν στα παιδιά τους και έχουν δει αποτελέσματα. Σε άλλο παιδί έχει καλά αποτελέσματα, σε άλλο λιγότερο. Αρκεί να το δοκιμάσουμε και να δούμε πώς θα πάει. Αυτό το φάρμακο είναι για να προετοιμάζουμε το έδαφος για τη γονιδιακή θεραπεία. Αυτή είναι η σημασία του φαρμάκου. Η γονιδιακή θεραπεία θα είναι κάποιο φάρμακο που ίσως στον εγκέφαλο θα δοθεί ή στη σπονδυλική στήλη. Εχουν γίνει κλινικές μελέτες στον Καναδά και στην Αμερική. Σε πειραματικό στάδιο έχουν δοθεί σε κάποια κορίτσια διάφορων ηλικιών. Περιμένουμε το τελικό στάδιο να μην υπάρχει καμία αμφιβολία για παρενέργειες. Περιμένουμε όλες οι οικογένειες αγωνιωδώς» συμπληρώνει.
Οπως μας λέει η Αννα Σασσάλου, οικογένειες με κορίτσια που πάσχουν από το σύνδρομο Rett υπάρχουν στην Αθήνα, στη Θεσσαλονίκη, στην Πάτρα, στη Λακωνία και αλλού, με την κάθε οικογένεια να έχει απευθυνθεί στο γιατρό της, περιμένοντας απαντήσεις από τον ΕΟΦ.
Τεράστιες ανησυχίες
Η μητέρα της επτάχρονης Σοφιλένιας είναι ανήσυχη ως προς το κατά πόσο θα εγκριθεί η χορήγηση του σπάνιου φαρμάκου μετά την εξαγγελία του υπουργού Υγείας. «Ανέφερε ότι θα γίνουν περικοπές σε αυτά τα φάρμακα που αφορούν τις σπάνιες παθήσεις. Δεν είμαι σίγουρη αν αφορά και το δικό μας. Σαφώς δεν το βλέπω σωστό, γιατί -απ’ όσο γνωρίζω- ο πληθυσμός είναι γύρω στους 500.000 ανθρώπους με σπάνιες παθήσεις. Είναι αδύνατο να παραμερίσουμε τα θέματα αυτών των ανθρώπων και να ασχοληθούμε με άλλα που ίσως ενδιαφέρουν περισσότερο τον κύριο Αδωνι» τονίζει.
Μέσα από την «Espresso» η μητέρα του επτάχρονου κοριτσιού που πάσχει από το σύνδρομο Rett στέλνει δημόσια ένα μήνυμα στον Αδωνι Γεωργιάδη: «Του λέω ότι θα πρέπει να σκεφτεί πως οι οικογένειες αγωνιούν για τα παιδιά τους που έχουν σπάνιες παθήσεις και ίσως να έβαζε τον εαυτό του στη θέση μας, που περιμένουμε ίσως κάποια ελπίδα από αυτό το φάρμακο».
